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C'est la première fois qu'une thérapie agit sur le mécanisme de cette pathologie à la différence des autres traitements existants qui s'attaquent seulement aux complications de la maladie, soulignent les auteurs de cette étude parue dans le New England Journal of Medicine daté du jeudi 3 novembre.
L'Ivacaftor, un traitement par voie orale développé par le laboratoire américain Vertex Pharmaceutical, permet une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires et agit contre les autres symptômes de la maladie, assurent les chercheurs.
Une étude sur des patients porteurs d'une mutation rare
Ils ont mené l'essai clinique dit de phase 3 - la dernière étape avant le feu vert des autorités à la mise sur le marché - auprès de 161 participants âgés de douze ans et plus, tous porteurs d'une mutation génétique rare dite G551D qui affecte de 4 à 5% des personnes atteintes de mucoviscidose. L'étude a montré que les personnes ayant pris de l'Ivacaftor pendant 48 semaines ont connu une amélioration notable de plusieurs paramètres clé d'évaluation de la maladie.
"Une avancée significative"
Pour le Dr Michael Lonstan, de Cleveland, un des auteurs de l'étude, "l'Ivacaftor représente une avancée significative". "L'essai clinique montre en effet que ce traitement peut offrir en toute sécurité des bienfaits durables aux patients porteurs de la mutation génétique G551D" qu'il cible.
Cette forme de mucoviscidose touche de 1.200 à 1.500 personnes aux Etats-Unis et de 2.800 à 3.500 dans le monde
http://www.letelegramme.com/ig/generales/france-monde/monde/mucoviscidose-un-traitement-prometteur-annonce-04-11-2011-1486450.php
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