Myopathie: Une première mondiale dans la lutte contre la maladie

Une équipe de chercheurs de Nantes (Loire-Atlantique) a fait une avancée considérable dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Le laboratoire Atlantic Genes Therapies de Nantes a, en effet, réussi a rendre du tonus musculaire a des chiens atteint par la myopathie de Duchenne, maladie génétique neuromusculaire la plus fréquente chez l'enfant.
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Les chercheurs ont éliminé la portion déficiente du gène à l’aide d’une molécule «antisens» qui se «colle» sur l'exon (partie codante de l'ADN qui sert à la synthèse protéique) malade. Une technique dite du «saut d’exon» appliquée sur les pattes antérieures de dix-huit chiens atteints de myopathie. Résultats: 80% de fibres musculaires ont montré une nouvelle dystrophine, protéine indispensable au fonctionnement des muscles, et les chiens ont repris des forces à la suite du traitement.

Les premiers tests sur l'homme l'an prochain

Il s'agit d'une «première mondiale dans le traitement de cette maladie», selon Caroline Le Guinier, responsable du projet citée par France Info. Selon l'équipe de chercheurs, les premiers essais cliniques sur l'homme pourraient commencer l'an prochain. 
La myopathie de Duchenne qui se caractérise par l'absence de dystrophine, affecte environ 2.500 personnes en France, principalement des garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans
http://www.20minutes.fr/sante/1477875-20141110-myopathie-premiere-mondiale-lutte-contre-maladie